I microRNA – Una rivoluzione nella medicina moderna
di Chiara Morelli
Nel 1909 il botanico danese W. Johannsen coniò il termine “gene” per riferirsi alle “unità ereditarie” che aveva studiato Gregor Mendel 50 anni prima.
Con la scoperta della struttura del DNA, avvenuta nel 1953, il ramo neonato della biologia molecolare affermò come suo ” dogma centrale” che “l’informazione scorre dai geni (DNA) al RNA e quindi alle proteine.” (F. Crick, 1958). Ciò ci suggerisce come queste piccole molecole e il modo in cui si esprimono siano determinanti per la nostra persona.
Ad oggi la ricerca nel campo della biologia molecolare ha compiuto passi da gigante, permettendoci sempre di più di comprendere i processi che sono alla base della vita stessa.
Lo scorso 7 ottobre i biologi statunitensi Victor Ambros e Gary Ruvkun sono stati insigniti del prestigioso “Premio Nobel per la Fisiologia o la Medicina”, per la loro scoperta dei microRNA e del loro ruolo nella regolazione dei geni, aprendo delle nuove prospettive per il trattamento di malattie anche molto complesse come il cancro e le patologie neurodegenerative.
La regolazione genica: la chiave per l’identità cellulare
Ogni cellula del nostro corpo contiene lo stesso DNA, eppure le nostre cellule non sono tutte uguali: un neurone è molto diverso da una cellula muscolare, e questo avviene grazie alla capacità loro capacità di regolare i geni, attivandoli o silenziandoli. Questo processo, noto come regolazione genica, è fondamentale negli organismi complessi quali siamo noi, ma fino agli anni ’90 questi non erano ampiamenti compresi.
La recente scoperta dei microRNA ha cambiato questa prospettiva. I microRNA sono piccole molecole di RNA che non producono una proteina, ma hanno il compito di regolare l’espressione genica, in modo che la cellula possa controllare con precisione quali e quante proteine vengono prodotte.
Dalla scoperta nel nematode alle applicazioni terapeutiche
Ambros e Ruvkun fecero la loro scoperta studiando il nematode Caenorhabditis elegans, un organismo modello ampiamente utilizzato nella ricerca biologica. Durante le loro ricerche, notarono che la mutazione di due geni, lin-4 e lin-14, aveva un impatto cruciale sullo sviluppo dell’animale. Ambros scoprì che il gene lin-4 produceva una piccola molecola di RNA non codificante, successivamente identificata come microRNA. Questa molecola si legava a sequenze complementari dell’mRNA prodotto dal gene lin-14, inibendo la sua traduzione e, di conseguenza, la produzione della proteina corrispondente.
Nonostante si poteva inizialmente pensare che ciò accadesse solo in questo caso, successive ricerche dimostrarono che ciò vale anche per gli esseri umani: lo studio dei microRNA diviene centrale.
Applicazioni alla medicina
Uno studio approfondito dei microRNA ha aperto le strade alla comprensione di molte malattie: essendo i microRNA degli “interruttori” molecolari, possono bloccare l’espressione di geni alterati, bloccando lo sviluppo della patologia. Inoltre i microRNA nel corpo potrebbero essere utilizzati come biomarcatori per diagnosticare le malattie anche prima della loro manifestazione.
Il Nobel
La cerimonia di premiazione sarà il prossimo 10 dicembre 2024 a Stoccolma, come da tradizione, in occasione dell’anniversario della morte di Alfred Nobel. Con questo premio si celebra una scoperta fondamentale per la scienza con tutte le sue potenzialità applicative.
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